Healx, nadir hastalıklar için yapay zeka (AI) kullanarak yeni ilaçlar keşfeden Birleşik Krallık merkezli bir girişim, Atomico ve R42 tarafından ortaklaşa yönetilen bir C Serisi fonlama turunda 47 milyon dolar yatırım aldı. Şirket, bu yılın ilerleyen dönemlerinde ABD‘de yeni bir ilacın Faz 2 klinik deneylerine başlamak için düzenleyici onay aldığını da belirtti.
Healx, mevcut kimyasal bileşikler ve nadir hastalıklar arasındaki gizli bağlantıları belirleyen bir “ilaç keşif hattı” olarak kendini konumlandırıyor. Bu süreç, biyomedikal literatür, hastalık ve biyokimyasal veri setleri, klinik denemeler ve patentler gibi çeşitli kamu ve özel veri kaynaklarını toplayarak nadir hastalıklar için bir “biyomedikal bilgi grafiği” oluşturmayı içeriyor.
Healx’in kurucu ortağı ve CEO’su Tim Guilliams, “AI platformumuz ve uzman ekiplerimiz, yeni hastalık biyolojilerini keşfetmemizi ve bunları uygun küçük moleküllerle eşleştirmemizi sağlıyor,” dedi. Guilliams, TechCrunch‘a verdiği demeçte, “Dijital biyoloji ekibimiz karmaşık biyolojik hastalık imzalarını anlamaya odaklanırken, dijital kimya ekibimiz AI kullanarak bu imzaları kimyasallar, küçük moleküller ve ilaçlarla eşleştiriyor,” şeklinde konuştu.
Genellikle, ilaç şirketleri “bir hastalık, bir hedef, bir ilaç” yaklaşımını benimser. Bu yöntem, bir hastalığın sorumlu olduğu tek bir moleküler hedefe odaklanarak, bu molekülü hedefleyen bir ilaç tasarlamakla başlar. Ancak bu süreç oldukça zaman alıcıdır ve yüksek başarısızlık oranlarına sahiptir. Healx, milyonlarca ilaç ve hastalık veri noktasını analiz ederek, daha önce tespit edilmemiş bağlantıları keşfetmeyi ve bilinen bileşiklerle yeni tedaviler sunmayı vaat ediyor.
Cambridge‘de 2014 yılında kurulan Healx, Guilliams ve şirketin başkanı David Brown‘un ortak eseridir. Guilliams, Cambridge Üniversitesi‘nden biyofizik ve sinirbilim alanında doktora derecesine sahipken, Brown daha önce Roche‘da global ilaç keşfi başkanı olarak görev yapmıştır. Brown, aynı zamanda ünlü erektil disfonksiyon ilacı Viagra‘nın ortak mucidi olarak da tanınmaktadır.
Yeni aldığı 47 milyon dolarlık yatırımla, Healx, Neurofibromatosis Tip 1 (NF1) adlı genetik bir hastalık için geliştirdiği yeni bir tedavi için Faz 2 klinik denemelerini başlatmaya hazırlanıyor. NF1, sinirler üzerinde tümör oluşumuna neden olan nadir bir hastalık olup, genellikle benign (iyi huylu) tümörlere yol açsa da zamanla kansere dönüşebilir.
Healx, daha önce 2021 yılında ABD Gıda ve İlaç Dairesi‘nden (FDA) Fragile X sendromu için araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) onayı almıştı ve şirket, onkoloji (kanser), renal (böbrek) ve nöroloji (sinir sistemi) gibi birçok diğer durum için de erken AI keşif veya preklinik aşamalarında çalışmaktadır.
Healx, NF1 için geliştirdiği lider adayını, tamamen farklı bir amaç için geliştirilmiş ancak ABD‘de hiç piyasaya sürülmemiş mevcut bir ilacı kullanarak elde etti. Şirket, bu ilacı yeniden formüle ettiğini ve önceki testler sayesinde elde edilen mevcut güvenlik verilerinin, yan etkilerin daha az olacağına dair kendilerine daha fazla güven verdiğini belirtti.
Guilliams, “AI, belirli bir hastalık biyolojisi için en iyi ilacı bulmamıza yardımcı oluyor. Burada, sinire özel olarak giden bir şey istedik ve böylece yan etkilerin daha az olacağını düşündük,” dedi. Guilliams, şirketin HLX-1502 adlı adayını tedavi için yeni bir kimyasal varlık olarak tanımladığını ve FDA‘nın da bu ürüne yeni ilaç ürün münhasırlığı verdiğini belirtti.
Healx, bu turdan önce yaklaşık 68 milyon dolar topladı ve son olarak uzun süreli ortaklarından Çocuklar Tümör Vakfı‘ndan (CTF) bir yatırım aldı. CTF, klinik denemelere doğru ilerlerken Healx‘e “başarıya dayalı ödemeler” yapacak.
Son olarak, Healx şu anda 55 çalışanı bulunmakta ve bunların yarısı Cambridge‘de yer almaktadır. Şirket, ABD‘de klinik denemelerin başlamasıyla birlikte orada da genişlemeyi planlamaktadır. Guilliams, “Klinik sonuçları 2026’nın ilk yarısında bekliyoruz ve sonuçlara bağlı olarak, ikinci bir klinik deneme yapmamız ve ardından ilacı tescil ettirmemiz gerekebilir,” dedi.
