Eli Lilly‘nin deneysel Alzheimer tedavisi donanemab, ABD Gıda ve İlaç İdaresi‘nin (FDA) dış danışmanları tarafından oybirliğiyle onaylandı. Pazartesi günü yapılan oylamada, danışmanlar, ilacın erken evre Alzheimer hastalarında etkin olduğunu ve risklerinin faydalarından daha az olduğunu belirtti. Bu oylama, FDA’nın nihai kararına zemin hazırlıyor.
Eli Lilly‘nin donanemab geliştirme lideri Dawn Brooks, oylama sonrasında yaptığı açıklamada, “Danışma komitesinin donanemab’ın güçlü pozitif fayda-risk dengesini tanımasından gerçekten memnunuz,” dedi. Şirket, panelin oybirliğiyle desteğiyle birlikte FDA’nın incelemesini tamamlamasını bekliyor.
FDA, dış danışmanlarının tavsiyelerine uymak zorunda olmasa da, genellikle bu tavsiyelere bağlı kalıyor. Görüşmede, FDA, Lilly‘nin denemelerinin, benzer bir danışma komitesi toplantısından geçtikten sonra ABD‘de onaylanan Eisai ve Biogen‘in Leqembi‘sinin deneme tasarımından önemli ölçüde farklı olduğunu belirtti. Her iki ilaç da, erken evre Alzheimer hastalarının beyinlerinden toksik beta amiloid plaklarını temizlemek üzere tasarlandı.
Bu antikor tedavileri, klinik denemelerde hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı başardı ve ölümcül zihinsel kayıp hastalığına karşı üç on yıllık başarısız girişimlerin ardından geliştirildi. Lilly, denemenin 76 haftalık süresi içinde fayda göstermesi muhtemel hastaları seçmek için beyin hücre ölümüne bağlı ikinci bir Alzheimer ile ilişkili protein olan tau seviyelerini ölçtü.
Sonuç olarak, Lilly düşük veya hiç tau seviyesi olmayan hastaları bu önemli denemeden hariç tuttu, ancak bu gruptaki ilaç etkilerini görmek için başka büyük bir çalışmada ayrı bir analiz yaptı. Birçok panel üyesi, bu verilerin tedavi faydasına işaret ettiğini belirtti.
Panel üyeleri, tau testi yapılmasının tedavi öncesinde zorunlu olmaması gerektiği konusunda hemfikirdi, çünkü bu testin yaygın olarak mevcut olmaması, kırsal veya yetersiz hizmet alan nüfusların erişimini azaltabilir. Ayrıca, iki kopya APOE4 genine sahip kişiler için artan güvenlik riskleri olduğu belirtildi. Bu gen, Alzheimer riskini artırıyor. Panel üyeleri, doktorların bu ilacı reçete ederken bu riskleri hastalarla tartışması gerektiğini önerdi.
Lilly‘nin büyük klinik denemesinde, ayda bir kez infüzyon yoluyla verilen donanemab, hafıza ve düşünme sorunlarının ilerlemesini %29 oranında yavaşlattı, bu oran Leqembi ile görülen %27 yavaşlamaya kabaca eşdeğerdi. Beyin şişmesi ve kanama – bu sınıftaki ilaçlar için bilinen bir risk – donanemab alanlarda sırasıyla %24 ve %31 oranlarında gerçekleşti ve üç hasta hayatını kaybetti.
Eisai ve Biogen‘in ileri aşama çalışmasında, Leqembi alan katılımcıların %12.6’sında beyin şişmesi ve %17.3’ünde beyin kanaması meydana geldi. Leqembi, bu sınıftaki tüm ilaçlar için geçerli olan potansiyel olarak tehlikeli beyin şişmesi ve kanama riskine dair en güçlü “kutulu” uyarı ile onaylandı.
Birkaç panel üyesi, Lilly‘nin, katılımcıların beyin görüntüleme ile amiloid plağın temizlendiği gösterildiğinde tedaviyi durdurmalarına olanak tanıyan yenilikçi deneme tasarımını övdü. Ancak, tedavinin ne zaman durdurulacağı ve gerekiyorsa ne zaman yeniden başlanacağı konusunda doktorlar için zorluklar yaratabileceğini belirttiler.
Lilly, Down sendromu da dahil olmak üzere genetik olarak Alzheimer geliştirmeye yatkın hastalarda tedaviyi test etmeyi planladığını belirtti.
Jefferies analisti Michael Yee, müşterilerine yazdığı bir notta, oylamanın “nihai FDA onayını sağladığını” belirtti ve pazarda iki oyuncu bulunmasının uzun vadede iyi olacağını ekledi. Indianapolis merkezli ilaç üreticisinin hisseleri %1.8 artışla 865 dolar seviyesinde kapandı.
